Французская биотехнологическая компания начинает испытания для восстановления зрения

Мы в Вконтакте https://vk.com/retinitis_pigmentosa
Мы в Фейсбук https://www.facebook.com/groups/1443202945786732/

Французская биотехнологическая компания GenSight начнет клиническое испытание в Великобритании, для тестирования комбинации генной терапии и удобного переносимого устройства для восстановления зрения у пациентов с пигментным ретинитом.

Британское агентство по лекарственным средствам и регулированию здравоохранения (MHRA) приняло заявление GenSight о проведении первого клинического испытания в Великобритании, которое провело тестирование нового типа терапии с возможностью лечения всех форм пигментного ретинита.

Исследование фазы I / II под названием PIONEER будет изучать безопасность и переносимость терапии GenSight под названием GS030 у пациентов с терминальной стадией пигментного ретинита с качеством зрения, позволяющим считать лишь количество пальцев. Компания ожидает лечение первого пациента в первом квартале 2018 года, а оценку результатов через год.
GS030 представляет собой комбинацию генной терапии и переносное оптического устройства зрительной стимуляции. На стадии генной терапии к конкретным нейронам вводится ген, который кодирует белок чувствительный к свету. Переносное устройство представляет собой защитные очки, которые захватывают изображение и преобразовывают его в световые текстуры, которые стимулируют светочувствительные белки в нейронах, посылающих зрительный сигнал в мозг.
Необходимость трансформировать зрительные сигналы вызвана тем, что светочувствительный белок, передаваемый нейронам, обладает меньшей чувствительностью, чем здоровые человеческие фоторецепторы. Эта информация обрабатывается в карманном компьютере размером с мобильный телефон.
Несмотря на то, что для пигментного ретинита разрабатываются другие методы генной терапии, которые не требуют использования переносных устройств, но они нацелены на лечение определенных мутаций, вызывающих болезнь. Например, в Париже компания Horama разрабатывает генную терапию для лечения болезни у пациентов с мутациями в гене PDE6β, в то время как British NightstaRx тестирует другую генную терапию для мутаций в гене RPGR.
По данным GenSight, существует более 100 генетических дефектов, которые могут вызвать пигментный ретинит, что сделало бы генную терапию очень сложным, долгим и дорогостоящим процессом из-за индивидуальной разработки для каждой мутации. Терапия GenSight имеет потенциал для лечения всех типов заболевания, для которых нет никакого лечения, несмотря на то, что оно является наиболее распространенной генетической причиной слепоты. Генеральный директор и соучредитель Бернард Гилли заявил, что терапия также может быть использована и для других заболеваний сетчатки, таких как сухая форма возрастной макулодистрофии.

Источник https://labiotech.eu/gensight-retinitis-pigmentosa/

Видео Французская биотехнологическая компания начинает испытания для восстановления зрения канала Пигментный ретинит - обзор новостей