Le Téléthon peut tout changer : de combats en victoires pour l'amyotrophie spinale

Ce documentaire raconte près de 30 ans d’une bataille menée par des familles et des chercheurs contre l’amyotrophie spinale. Tout a commencé en 1995, avec l’identification du gène de la maladie, qui permet, entre 2004 et 2011, aux équipes de Martine Barkats de mettre au point la thérapie génique au sein de Généthon. C’est ensuite aux Etats-Unis qu’un laboratoire privé réunira les fonds nécessaires aux essais chez l’homme et montrera l'efficacité de cette thérapie révolutionnaire. Pour les bébés que la maladie condamnait et pour leurs familles, rien ne sera plus jamais comme avant.

Réalisé par : Gildas Debaussart

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© AFM-TÉLÉTHON / 2021

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