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Aprobación de terapia génica para sordera hereditaria

La FDA aprobó Otarmeni, la primera terapia génica para la sordera hereditaria causada por mutaciones en el gen OTOF. Otarmeni es una terapia de dosis única que usa virus inofensivos para entregar una copia funcional de OTOF al oído.
En un ensayo de 20 participantes, 16 mejoraron en 6 meses y 1 más a los 12 meses; algunos llegaron a oír susurros y muchos dejaron de necesitar implantes cocleares. La aprobación cubre niños y adultos; la empresa indica que el tratamiento será gratuito en EE.UU., salvo costos de administración. Un ensayo internacional en menores continúa. #salud #genetica #audicion

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